在2024年10月23日至27日召开的美国肾脏病学会（ASN）--肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics发布了其AAV基因疗法PS-002的临床前研究数据。研究结果表明，该治疗能够有效靶向肾脏足细胞，并在小鼠及猪模型中减轻IgA肾病的临床表现，降低炎症，减少肾脏纤维化，且未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的积累，进而引发肾脏的炎症与损害。此病最常见于年轻人，约有三分之一的患者在五年内会面临肾功能衰竭，最终可能需要移植或透析。现阶段，对IgA肾病的治疗主要依赖糖皮质激素、免疫抑制剂、ACEI和ARBs等手段，以及饮食调整和补充鱼油等方法，这些均只能控制症状和延缓疾病进程，无法实现根治。

PS-002靶向足细胞，这种特殊的肾脏细胞在维持肾小球滤过屏障的功能中扮演着至关重要的角色。PS-002通过AAV技术向足细胞输送一个编码调节蛋白的基因，该调节蛋白负责控制足细胞内称作补体的蛋白质片段的水平。补体系统是先天免疫系统的一部分，但当其调节失常时，可能引发包括肾脏疾病在内的多种健康问题。

在IgAN小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠展现出肾脏细胞中补体沉积水平显著降低，尿液中蛋白质含量减少，且肾脏形态更为健康。三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，肾脏中治疗基因的表达在给药后长达56天依旧稳定，且未见治疗相关副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto评论道：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病治疗的首个基因疗法奠定了基础。”目前，Purespring已完成8000万英镑（约合10.5亿美元）的B轮融资，正准备启动PS-002的I/II期临床试验。

基因治疗正彻底改变慢性疾病的治疗领域，PS-002则站在这一革命性进展的前沿，展现出显著改变IgA肾病及其他肾脏疾病治疗现状的潜力。基因治疗在肾病领域的应用前景广阔，未来有望为患者带来更好的治疗效果与生活质量。

然而，需要注意的是，基因治疗仍处于发展阶段，未来仍需进行更多研究和临床试验以验证其安全性与有效性。南宫28NG相信品牌力量，致力于在基因治疗研究中提供全方位的支持与解决方案，包括基因合成、载体构建及病毒包装等服务，欢迎联系获取更多信息。